日本の再生医療カテゴリーI・II・IIIとは？分類制度を解説

日本での再生医療を調べていると、「カテゴリーI」「カテゴリーII」「カテゴリーIII」、あるいは「厚生労働省認可」といった言葉を目にすることがあります。これらはマーケティング上のラベルではなく、患者が治療を受ける前に、日本が再生医療等を規制するために用いる具体的な法的分類制度を指しています。

日本がこの枠組みを設けた理由は、再生医療等——患者自身の細胞、ドナー細胞、または細胞由来製品を用いる治療——が非常に幅広い処置を含み、リスクの性質も大きく異なるためです。患者自身の、最小限に処理された細胞を用いる治療と、多能性幹細胞や遺伝子関連技術を用いる治療とでは、規制上問われる点が異なります。そのため日本の再生医療等安全性確保法は、これらを一律に規制するのではなく、リスクに応じて3つの区分に分け、それぞれに異なるレベルの委員会審査を適用しています。

この分類制度を理解しても、特定の治療がご自身に適しているかどうかは分かりませんし、医師による個別の評価に代わるものでもありません。この制度が助けとなるのは、規制情報を正確に読み取ることです——カテゴリー区分が実際に何を確認しているのか、そして同じくらい重要な、何を確認していないのかを理解することです。要するに、カテゴリーが反映するのは、その技術が受ける規制上の審査レベルであり、効果の高さや、あなた個人にとって適切な選択かどうかではありません。その理由を以下で説明します。

日本の再生医療等安全性確保法とは

再生医療等安全性確保法は、日本における再生医療等の提供方法を定める法律です。この枠組みは、治療が患者に提供される前に、安全手続きと監督要件を確立することを目的としています——治療機関が、意図する治療内容、スクリーニングプロセス、モニタリング計画をどのように記述しなければならないかを定め、その記述（「提供計画」と呼ばれます）が、治療開始前に認定委員会の審査を受けることを求めています。規制計画番号が実際に何を証明するかについての当サイトのガイドでは、計画が受理された後に何が起こるかを説明しています。

この法律は、混同されがちな2つの事柄——安全性の監督と、臨床での実施——を区別しています。安全性の監督とは、審査プロセスそのものです。機関が計画を提出し、委員会がその計画に適用されるリスク区分の要件に照らして審査を行い、審査が完了して初めて、機関はその治療の提供を開始できます。臨床での実施は、その後に起こることです——機関が実際に個々の患者に治療を提供し、各患者はそれぞれの医師によって個別に適格性が評価されます。提供計画が審査・受理されることは、治療を提供するための前提条件であり、特定の患者が治療を受けることとは別の出来事です。それ自体が、その治療が個々の患者にどう作用するかについての説明にはなりません。この枠組みについては安全性と規制の概要ページで詳しく説明しています。

カテゴリーI再生医療を理解する

カテゴリーIは、法律が最も高い不確実性またはリスクを伴うとみなす再生医療等技術に割り当てられる分類です。一般的には、人工多能性幹細胞（iPS細胞）や胚性幹細胞（ES細胞）などの多能性幹細胞を用いる技術、また他者由来の細胞（同種細胞）や動物由来の細胞を用いる技術が含まれます。2025年の同法下位規則の改正により、カテゴリーIは体内遺伝子治療および関連する核酸関連技術も明示的に含むよう拡大されました。

この分類のため、カテゴリーIの提供計画は「特定認定委員会」による審査を受けなければなりません——これは、カテゴリーIIIの計画を審査する委員会よりも、構成と専門性の要件が厳格な委員会です。カテゴリーIはまた、固定の待機期間が定められている唯一の区分でもあります。提供計画が提出されると、治療機関は提出から90日間は治療を提供できず、審査プロセスに十分な時間を確保します。

これは、この法律のリスクに基づく監督要件を反映しているのであり、治療の質の順位付けではありません——この点は下記の「規制カテゴリーは治療の効果を意味するか」でさらに詳しく説明します。また、関連する別の点も直接述べておく価値があります：規制カテゴリーが高いからといって、その治療がすべての患者に自動的により適しているわけではありません。適合性は、個人自身の健康歴と目的、そして医師による評価によって確認されるものであり、技術がどのカテゴリーに属するかによって決まるものではありません。

カテゴリーII再生医療を理解する

カテゴリーIIは、法律がカテゴリーIより比較的低いものの、意味のある程度のリスクを伴うとみなす再生医療等技術を対象とします。患者自身の細胞を採取し、体外で培養・拡大培養した後に再び体内に戻す、培養・拡大自家細胞療法の多くがこの区分に該当しますが、具体的な分類は細胞の由来だけでなく、関与する技術とプロセスの詳細によって決まります。

カテゴリーIIの提供計画は、カテゴリーIと同じ特定認定委員会の階層によって審査されますが、カテゴリーIに特有の固定90日待機期間はカテゴリーIIには適用されません。これが幹細胞治療に具体的にどう適用されるかについては、日本の幹細胞治療の安全性概要をご覧ください。

カテゴリーIIは多くの自家細胞療法が該当する区分であるため、ここで明確にしておく価値があります：規制審査が評価するのはコンプライアンスと安全性に関する事項であり、治療効果ではありません。

カテゴリーIII再生医療を理解する

カテゴリーIIIは、カテゴリーIまたはIIの基準に満たない再生医療等技術——一般的には、患者自身の細胞を用いる最小限の操作を伴う処置——を対象とします。カテゴリーIIIの提供計画は認定委員会によって審査されます。これは、カテゴリーIとIIの計画を審査する特定認定委員会よりも、人員および組織上の要件が緩やかな階層です。

カテゴリーIIIも、治療開始前に提供計画の提出と委員会審査を必要とします——これは規制されたシステムの中で監督レベルが低い階層であり、無規制ではありません。この区分に属する治療が未検証であることを意味するものと解釈すべきではありません。

3つのカテゴリーの比較

| カテゴリー | 一般的な規制上の分類 | 審査の枠組み | 患者が理解すべきこと |

|---|---|---|---|

| カテゴリーI | 手続き上の監督レベルが最も高い；一般に多能性幹細胞（iPS/ES）、同種細胞、動物由来細胞、体内遺伝子治療などの技術を対象とする | 特定認定委員会審査；提出から治療開始まで90日間の待機期間が適用される | その技術の評価されたリスクプロファイルと、それに伴う監督レベルを反映するものであり、治療の質の順位付けや、個人への適合性の言明ではない |

| カテゴリーII | 手続き上の監督レベルが中程度；多くの培養・拡大自家細胞療法が該当する | 特定認定委員会審査——カテゴリーIと同じ委員会階層；法律上、固定の待機期間は定められていない | カテゴリーIと同じ委員会階層により審査される一方、法律上は比較的低いリスクとして扱われる |

| カテゴリーIII | 手続き上の監督レベルが軽い階層；一般に患者自身の細胞を用いる最小限の操作を伴う処置 | 認定委員会審査——特定認定委員会より緩やかな階層 | 提供計画の提出と委員会審査が依然として必要——規制システムの中で監督レベルが低い階層であり、無規制ではない |

この表は監督の構造のみを要約したものです。カテゴリーを結果によって順位付けするものではなく、下記のカテゴリーの意味に関するより詳しい説明に代わるものでもありません。

規制カテゴリーは治療の効果を意味するか

これは、この分類制度を分かりにくくしている根底にある疑問であり、率直に答える価値があります：いいえ、意味しません。規制カテゴリー、そして委員会による提供計画の受理は、ある機関の計画がそのリスク階層に適用される手続き要件を満たしたことを示すものです。それは、根底にある治療がどれほど効果的かを示すものでも、特定の臨床結果を裏付ける証拠が存在することを示すものでもありません。

混同されがちな3つの事柄を分けて考えると分かりやすくなります：

• 規制上の監督はプロセスの確認です：患者のスクリーニング、処理、モニタリングに関する機関の計画は、そのリスクカテゴリーの法的要件を満たしているか？
• 科学的エビデンスは別の問題です：研究はその治療のメカニズム、安全性プロファイル、結果について何を示しており、そのエビデンスの強さはどの程度か？
• 臨床結果は、個々の患者に実際に起こることです——それは、その患者自身の健康状態、具体的な治療内容、そしていかなる規制分類も事前に予測できない要因に左右されます。

ある治療が規制上の手続きを完了している一方で、その効果を裏付ける科学的エビデンスは依然として発展途上であるということは、矛盾する事実ではありません。日本の委員会審査制度を検証した独立研究者は、この審査が一貫して行われているかという点に実際の限界があることも指摘しています。2023年の査読済み分析では、検証対象となったカテゴリーII計画の一部において、記録の不備や潜在的な利益相反が見つかりました。こうした指摘は、この枠組みが重要でないことを意味するものではありません——人が行うあらゆるプロセスと同様に、規制審査にも限界があり、それ単独を結果の保証として扱うべきではないということを示しています。

国際患者は規制情報をどう解釈すべきか

規制カテゴリー、計画番号、あるいは「厚生労働省認可」という表現に出会ったとき、それを全体像としてではなく、いくつかある情報の一つとして扱うのが妥当です。規制上の状況に加えて、以下も考慮する価値があります：

• その治療が実際に何を目的としているか。目的が具体的であるほど評価しやすくなります。
• どの程度のエビデンスがそれを裏付けているか。議論されている具体的なアプローチを裏付ける発表済みの研究はあるか、その研究は実際に何を示しているか。
• 提供者がどのような情報を進んで共有してくれるか。具体的なカテゴリー、提供計画の状況についての明確な回答、そして両方について話し合う意思は、どの機関に対しても合理的に期待できることです。
• 資格を持つ医師が、あなた自身のケースについて何と言うか。規制分類は治療技術一般に適用されるものであり、ある治療がご自身に適しているかどうかは、あなたの病歴を確認した医師にしか答えられません。

これは特定の機関のコンプライアンスを評価するためのチェックリストではなく、提起する価値のある問いの出発点であり、誰から発せられた規制上の主張であっても正確に読み取るための出発点です。

StemCellorは国際患者がこのプロセスを理解するのをどう支援するか

StemCellorは、国際患者向けの日本を拠点とする医療コーディネーションサービスです。こうした規制上の疑問が生じた際、StemCellorの役割は情報の整理を支援し、規制用語が一般的に何を意味するかを説明し、あなたと、あなたのケースについて実際の臨床上・規制上の判断を下す医師または医療機関との間のコミュニケーションを支援することです。

このコーディネーションの役割には明確な限界があります。StemCellorは自ら再生医療等提供計画を保有・届出することはなく、他のクリニックの規制コンプライアンスを評価・順位付けすることもなく、医療上の推奨を行うこともありません。ある治療のカテゴリー、そしてそれがあなた個人に適しているかどうかは、StemCellorではなく、受け入れ先の医師または医療機関が確認します。

よくある質問

日本のカテゴリーI・II・III再生医療とは何ですか？

これらは、日本の再生医療等安全性確保法が再生医療等技術を分類するために用いる3つのリスクベースの区分で、手続き上の監督レベルが最も高いカテゴリーIから、監督レベルが軽いカテゴリーIIIまであります。各カテゴリーは、どのタイプの委員会がその治療の提供計画を審査するか、どの審査要件が適用されるかを決定します。

カテゴリーIは治療がより効果的であることを意味しますか？

いいえ。この分類制度は、技術の提供計画が経なければならない手続き上の監督レベルを分類するものであり、効果によって治療を順位付けするものではありません。カテゴリーIの分類は、その技術の評価されたリスクプロファイルを反映するものであり、カテゴリーIIやIIIと比較した臨床上の価値を示すものではありません。

政府による規制は、治療が効果的であると証明されたことを意味しますか？

いいえ。この枠組みのもとでの委員会審査は、機関の提供計画が適用される手続きおよび安全プロセスの要件を満たしているかを評価するものです。これは臨床結果の認証ではなく、特定の治療がどのように作用するかについての独立した科学的エビデンスに代わるものでもありません。

再生医療等安全性確保法とは何ですか？

日本における再生医療等の提供方法を規定する法律で、治療機関が治療開始前に、スクリーニング・処理・モニタリング手続きを記述した提供計画を提出し、認定委員会の審査を受けることを求めています。

国際患者はなぜこれらのカテゴリーを理解する必要があるのですか？

これらの用語は、日本の再生医療等に関する資料に頻繁に登場し、しばしば治療の質に関する主張であるかのように誤解されるためです。あるカテゴリーが実際に何を確認し、何を確認していないかを理解することは、より正確な質問をし、誰から発せられた規制上の主張であっても正しく読み取る助けとなります。

再生医療等提供計画は誰が審査するのですか？

カテゴリーに応じて、「特定認定委員会」（カテゴリーIおよびIIの計画を審査）または「認定委員会」（カテゴリーIIIの計画を審査）が審査を行います。これらの委員会は、StemCellorからも、治療機関自身の経営陣からも独立しています。

StemCellorはある治療がどのカテゴリーに該当するかを決定しますか？

いいえ。カテゴリーの分類と提供計画の届出は、本記事で説明した委員会審査プロセスを通じて確認される、治療機関自身の責任であり、StemCellorが決定または保有するものではありません。

本記事はStemCellor編集チームが作成した一般的な情報であり、医学的助言、診断、治療の推奨ではありません。ご自身の状況への適合性については、資格を有する医師にご相談ください。